在11月6日召开的2010年中国药学大会暨第十届中国药师周上，多位院士的大会报告都是围绕转化医学展开。“转化医学”成为当前药学研发领域的热点。

2010年4月，在人类基因组计划完成10周年之际，Nature杂志发表社论说：“基因组测序完成了，人们原本期望测序结果能够很快地运用于医疗实践，但是我们的希望破灭了。”由此引发的实验室与临床之间的脱节问题，已经严重影响了医学和药学研究的效率，这一现象不仅仅出现在基因组的研究中。为解决这一问题，将临床与实验室连接在一起的转化医学应运而生。

药物研发以患者需求为导向

先有药还是先有吃这种药的病人？这似乎是一个“先有鸡还是先有蛋”的问题。国家食品药品监督管理局药品审评中心主任李国庆曾提出为什么我国每年通过的新药不少，却从未出现过“重磅炸弹”。他发现很多企业送审的新药，并不是因为临床的需要而研发出来的，完全是拿着化合物去找患者。他们并不在乎这个药是否比市场上已经存在的药有更好的疗效或更低的价格，只要是新的就行。这样的产品上市后在市场上很难有所作为。

中国工程院院士、中国科学院上海药物研究所所长丁健提出，医学和药学的科学实践都应以患者的需求为导向，实验室与临床的脱节，使得新药研究的投入大、产出少，再加上疾病谱的转变使医疗成本大幅增加，都迫切需要将基础研究、药物开发及医学实践三者进行整合，把基础科学研究积累的大量数据解析、转化为解决医疗问题的有用信息。

当很多研究者发现了药学研究中的壁垒后，他们试图用一种办法将实验室与临床联系起来，上世纪90年代转化医学应运而生。中国工程院院士、第四军医大学细胞生物学国家重点学科主任陈志南解释说，转化医学是双向的通途，即由实验室到临床以及由临床到实验室，即基础研究给临床医师提供用于疾病治疗的新疗法、新药物，临床研究者对疾病的进程和特性进行观察，提供反馈意见，促进基础研究。这样实验室和临床就组成了一个环，“这个环的中心是患者”。

转化研究成新药重要来源

中国工程院院士、中国医科院医药生物技术研究所研究员甄永苏说，60多年前实验肿瘤学以及化学合成药物、植物药、抗生素等药物领域研究的进展，大大推动了肿瘤化疗药物的研制；临床应用效果表明，化疗药物对绒癌、儿童白血病等有显著疗效；各种各样的联合用药方案对不同的肿瘤有一定程度的缓解作用。但临床结果也发现，化疗药物可产生较显著的毒副作用并可诱导肿瘤耐药。因此，提高药物对肿瘤细胞的选择性杀伤，增强疗效、降低毒性与克服耐药，成为抗肿瘤药物研究与开发的基本方向。

靶向药物（包括抗体药物和小分子酪氨酸激酶抑制剂）的研发就是基于人们对肿瘤生物学本质和病理学特征的认识。据报道，在抗肿瘤药物中，2009年全球销售额居前3位的均为抗体药物，即用于转移性结直肠癌的阿伐斯汀、用于非霍奇金淋巴瘤的美罗华和用于转移性乳腺癌的赫赛汀。其单药销售额分别为60亿、59亿和51亿美元。销售额居第四位的是小分子靶向药物格列卫，销售额为37亿美元。由于靶向药物的研究与应用，个体化治疗得到了快速发展。

据了解，在转化医学指导下的药物研究模式是从功能基因研究中发现靶标，然后根据靶标发现先导化合物，经优化后进入临床前研究。这样就可以根据特定病人的疾病相关基因表达或相关通路激活状态，制定最适合的治疗方案。

各国热衷于转化医学研究

转化医学的意义及其价值已引起欧美国家的高度重视并催生出了国家级的战略行动。

据陈志南介绍，目前美国已建立了55个转化医学研究中心，在2012年以前将会达到60个以上，每年仅美国国立卫生研究院（NIH）资助转化医学研究的经费就达5亿美元。英国亦投入4.5亿英镑用于转化医学研究，并启动世界上首个转化医学合作研究中心，该项目的总投资额接近5000万英镑。欧盟计划为转化医学投入60亿欧元。世界上各主要核心期刊都开辟了转化医学专栏，同时还创办了4本国际性专业杂志。

他说，转化医学研究直接惠及于生命医学的发展，已成为国际医学界大力倡导的新兴交叉学科。近年来，我国医学科研人员积极开展转化研究和临床实践，推动了我国基础生命医学科学成果的转化进程。

陈志南提出，转化医学是目前世界药物研发的重要方向，我国应争取通过3年~5年的建设，建立以医药骨干、专业型企业与全国高校、研究院为基础的转化医学生物产业中心，建成一批国际先进的专业性转化中心，构建一批生物医药技术关键平台。从远期来说，我国可以针对严重危害人类健康的重大疾病，研发疫苗、抗体、生物治疗药物，进入临床研究；创新新药申报国家SFDA新药证书并进行规模化生产和上市，部分药物通过FDA评审，进入国际市场。